自2019年被确诊为渐冻症以来，中国电商巨头京东集团前副总裁、被誉为“电子发票第一人”的蔡磊全身心投入到了与这一世界五大绝症之首的罕见病的抗争中，由此引发了公众对渐冻症疾病的高度关注。北京大学第三医院神经科主任樊东升表示，蔡磊的不懈努力和奔走呼告使得国内渐冻症药物的研发进度显著加速，目前至少有7至8款新药即将开展临床研究，预计未来3到5年内，全球范围内将有一批获批新药诞生，其中必然会有源自中国的药物。
然而，《每日经济新闻》深入调查发现，尽管进展可喜，但渐冻症仍面临有效根治手段匮乏的问题，国内该领域的资金投入尚存巨大提升空间，大部分企业需要寻求国际合作开发路径以获取资金支持。
蔡磊在2021年曾竭力游说投资机构和企业家，希冀筹集10亿元资金，推动20条药物管线的研发，却几乎无果而终。直到一位专注神经退行性疾病研究的药学家主动联系蔡磊，透露其所在公司因资金短缺被迫搁置了长达六七年的渐冻症药物研发项目，蔡磊才意识到科学家群体在攻克渐冻症这条漫长道路上的重要性。南京大学生命科学学院教授、艾码生物创始人张辰宇是miRNA研究领域的先驱，他带领团队成功打造了第三代RNAi药物体内递送平台，并在治疗一些神经特异性疾病上取得显著效果，然而渐冻症始终未得到投资青睐，甚至有些投资人因其国产创新药物的身份望而却步。但在蔡磊强大的资源整合能力推动下，不少人的观念开始转变。
鼎晖VGC投资高级合伙人柳丹博士通过与蔡磊团队的接触，促成了鼎晖VGC领投的艾码生物与蔡磊的合作。艾码生物仅用3个月时间就设计出针对5个靶点的4种药物，提供给蔡磊团队用于同情用药，同时也促进了公司管线研究的发展。此外，清华大学医学院教授贾怡昌联合创立的神济昌华亦成为蔡磊关注的重点，该公司专注于利用基因治疗技术来攻克渐冻症等神经退行性疾病，其首款管线产品SG001基于贾怡昌超过10年对渐冻症发病机制的基础研究成果。
目前，神济昌华针对渐冻症（ALS）的SNUG01（即SG001管线产品）正在进行IIT（研究者发起的临床研究）患者招募，其在北京大学第三医院的试验已取得积极进展。首席科学官郭炜介绍，药物的安全性已得到验证，首例接受治疗的患者病情得到有效控制，排除了安慰剂效应。
得益于蔡磊的努力，从2020年下半年至2023年上半年，中国启动的ALS临床管线数量超过27个，标志着国内渐冻症药物研发速度提升了约20倍。联合国前秘书长潘基文连线祝贺蔡磊并呼吁国际社会加大对罕见病的投入力度。
尽管国内外在创新医疗技术和临床试验设计方面存在差距，但这种差距正在逐渐缩小。柳丹强调，国内临床试验要求更为灵活，IIT的人体试验推进速度快于国外，可以大幅缩短技术验证周期。同时，蔡磊不仅鼓舞了渐冻症患者群体，还激发了产业界对渐冻症乃至罕见病药物开发的关注与兴趣，填补了药物研发经济链条中的缺失环节。
郭炜指出，资本和政策的支持对于渐冻症药物研发同样至关重要。随着近年来AD抗体药物的成功获批，跨国药企对神经系统疾病的药物开发信心增强，国内投资机构也开始加大对此类药物的投资力度。尽管当前聚焦国内渐冻症领域的资金还有较大提升空间，但随着国家对罕见病药物研发支持力度逐年加强，包括纳入医保、建立诊疗协作网以及扩大罕见病目录范围等一系列举措，无疑将有力推动渐冻症在内的罕见病药物的研发及可及性，为众多亟待救治的患者带来新的希望。
