基因疗法:一出生就能无法产生多巴胺的孩子们找到了新的快乐源泉

2024-04-09 生活常识 关注公众号
"基因疗法:一出生就能无法产生多巴胺的孩子们找到了新的快乐源泉"
中国单基因遗传病患者近两千万,部分缺乏有效疗法;基因控制性状,并通过DNA编码蛋白质实现生物学功能。中国科学院动物研究所研究员李伟分享基因工程与基因治疗进展。
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中国是全球最大的基因疾病负担国之一,尤其是单基因遗传病。据估计,中国有超过2000万的单基因遗传病患者,其中一些患者的病情严重,需要进行复杂和昂贵的手术治疗。然而,尽管现有的治疗方法对部分患者有效,但大部分患者的基因治疗仍然处于初级阶段。
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基因工程是一种能够改变生物体遗传信息的技术,包括克隆、转化、转录等过程。李伟研究员表示,基因工程在基因治疗领域有着巨大的潜力。例如,基因技术CRISPR-Cas9可以精确地切割DNA序列,然后引导RNA聚合酶将其连接到目标基因上,从而修复或替换基因中的缺失片段。这种方法使得研究人员能够针对特定的基因缺陷进行精准治疗。
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此外,基因也可以用于创建新的微生物或植物来生产药物或其他生物制品。这种过程被称为基因改造农业(基因工程农业生产)。通过基因改造农业,科学家们可以直接将有用的基因插入微生物中,或者修改植物的基因以产生所需的化合物。
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李伟研究员强调说:“虽然我们离实现基因治疗的全面应用还有一段时间,但我相信未来几年,随着技术的进步,我们可以看到更多的突破。”
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总的来说,中国的基因治疗研究正处于快速发展阶段。虽然仍面临许多挑战,如伦理问题和资源限制,但李伟研究员和其他专家的热情和决心表明,中国有可能成为全球基因治疗的一个重要中心。
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总结:
"基因疗法:一出生就能无法产生多巴胺的孩子们找到了新的快乐源泉"
中国单基因遗传病患者人数众多,基因治疗的研究正处于初级阶段。尽管如此,基因工程技术的潜力巨大。在未来,我相信基因治疗将成为一个重要的医疗手段,可以帮助更多的人改善他们的生活质量和寿命。同时,我们也应该关注并解决相关伦理和社会问题,以确保基因治疗的安全性和有效性。
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