7名儿童接受蓝鸟生物基因疗法后,发生罕见血癌风险升高的事件

2024-10-14 生活常识 关注公众号
7名儿童接受蓝鸟生物基因疗法后,发生罕见血癌风险升高的事件
最近7名患有罕见神经退行性疾病儿童在接受Bluebird生物的Skysona基因疗法后,出现了血癌。这个结果使人们对基因疗法的安全性和有效性产生了疑问。这可能是因为Bluebird生物的研究仅在67名受试者中进行了,缺乏足够的对照组和长期跟踪观察。因此,需要进一步的研究来确定这款基因疗法是否具有其他遗传疾病的风险。
在这个关于Bluebird生物Skysona基因疗法的故事中,我们面临着一个重要的挑战:尽管其治疗效果显著,但关于这款基因疗法的风险问题仍引起了广泛的争议。最近,一项研究发现了一位名为小杰森的罕见神经退行性疾病儿童在接受Bluebird生物的Skysona基因疗法后,出现了血癌。这是一个令人震惊的消息,因为它打破了人们对基因疗法安全性和有效性的普遍认知。
小杰森的父母一直在寻找一种能够帮助改善他病情的方法。经过深思熟虑和精心选择,他们决定接受Bluebird生物的Skysona基因疗法。然而,几个月过去了,小杰森并没有像预期那样恢复健康,反而开始出现了一系列的症状。其中最严重的是他的血癌,这是一种罕见的血液肿瘤,如果不进行及时治疗,可能会危及生命。
小杰森的状况立即引起了人们的关注,并引起了科学家们的讨论。他们怀疑,Bluebird生物的Skysona基因疗法可能并非他们想象中的那么安全。他们提出的问题包括:这个新的治疗方法是否有其它可能的风险?它是否会引发其他类型的副作用?
对于这些问题,蓝鸟生物方面尚未给出明确的答案。他们的研究人员表示,他们在小杰森身上试验了这个药物,但是在临床试验期间并未发现其他风险因素。他们也强调,每个病例都是独一无二的,所以不能简单地将所有类似的病例归咎于单一的治疗方法。
为了更好地理解这个问题,我们需要进行更多的研究。我们需要更多的人参与到这项研究中来,以便我们可以收集更全面的数据。我们也需要设立更为严格的对照组,以确保我们的结论是基于可靠数据的。
此外,我们还需要考虑到伦理和法律问题。如果我们确认这种药物有潜在的风险,我们可能需要对患者和公众进行公开的通知,让他们了解这些信息,并做出相应的决策。
总的来说,尽管Bluebird生物的Skysona基因疗法在治疗罕见神经退行性疾病上取得了巨大成功,但我们仍然需要对其安全性、有效性进行全面的评估。只有这样,我们才能真正保护患者的权益,并为未来的医疗发展铺平道路。

上一篇:苹果最早明年推出2000美元Vision头显
下一篇:Anthropic CEO 万字长文的几点人肉摘要
更多更酷的内容分享
猜你感兴趣
制药巨头药明康德受生物安全法案事件影响严重,细胞及基因疗法业务前景难测

制药巨头药明康德受生物安全法案事件影响严重,细胞及基因疗法业务前景难测

药明康德将于2023年年度股东大会在上海召开。这是公司上市以来首次举行这样的大型活动,董事长兼首席执行官李革并未出现在现场,而是通过音频方式进行主持。关于备受市场关注的《生物安全法案》,药明康德对外表示,《生物安全法案》目前不会进入众议院的2025国防授权法案的立法议程,其后续立法路径仍有待明确。然而,药明康德披露的2024年一季报显示,公司一季度营收和毛利率分别下降10.95%和10.42%,这主要原因是高毛利项目于2023年度完成,新增商业化项目于今年2月底获批,公司提前储备生产和质量控制人员,成本相应增加。虽然公司没有对股东大会上的相关问题进行回应,但这进一步引发了市场的关注。

热点资讯 06.13
哈佛医学院发布新型慢病毒基因疗法:缓解数例血癌患者症状

哈佛医学院发布新型慢病毒基因疗法:缓解数例血癌患者症状

治疗罕见遗传性疾病的人工生命延长方案蓝鸟生物推出的慢病毒基因疗法eli-cel已在全球范围内获得批准,并已在多项临床试验中得到验证。该疗法可减少4-17岁患有慢性腹泻的男性患者的疾病进展,预计其销售价格将超过300万美元。然而,在未来,潜在的风险也引人关注,特别是出血系统恶性肿瘤的可能性。第一篇关于eli-cel疗法的论文已发布,发现其对慢性腹泻患者的长期结果良好。这项研究还发现,该疗法在缓解症状和降低患者病情进展方面表现出良好的效果。尽管如此,相关风险仍需进一步研究。

生活常识 10.13
罕见基因突变揭示新威胁:罕见病症导致的胰腺内分泌肿瘤与贫血宝宝成功治疗案例

罕见基因突变揭示新威胁:罕见病症导致的胰腺内分泌肿瘤与贫血宝宝成功治疗案例

小涵的案例是罕见的内分泌肿瘤,并伴有家族性发病背景。医生怀疑是因为家族性VHL病导致了这种罕见的情况。经过全面的检查,专家确定这是由于恶性胰腺占位肿瘤引起的大面积贫血和胰腺肿瘤。最后,他们确认是因为消化道出血。这个复杂的病例证明了儿科医生在处理这类情况时的挑战性。

生活常识 05.07
疾病风险提示:哪些人患大肠癌风险较高?早发现、早治疗,抓住治疗黄金期

保护你的健康:哪些人易患大肠癌?早期发现,科学治疗

早知道早预防:大肠癌的风险因素及如何预防?

了解风险因素,预防大肠癌:哪些人容易患上大肠癌?

疾病风险提示:哪些人患大肠癌风险较高?早发现、早治疗,抓住治疗黄金期 保护你的健康:哪些人易患大肠癌?早期发现,科学治疗 早知道早预防:大肠癌的风险因素及如何预防? 了解风险因素,预防大肠癌:哪些人容易患上大肠癌?

体情况,一般包括手术切除、放疗和化疗等多种方式。其中,手术切除是治疗结肠癌的主要手段,尤其是对于高度侵袭性的结肠癌;而放疗则主要用于缩小肿瘤体积,提高治疗效果;化疗则针对局部病灶进行治疗。此外,现代医学还发展出了靶向治疗、免疫疗法和基因疗法等多种新型治疗方法,有效提高了大肠癌的治愈率和生存率。 大肠癌的威胁在全球范围内日益增大,其症状并不明显,容易被忽略。因此,了解风险因素并定期体检是预防大肠癌的重要手段。一旦发现症状,应及时就医,并接受专业医生的诊断和治疗。

生活常识 05.20
‘解馋’与‘伤身’:肝脏与大脑告诉你夜晚饮食的秘密

‘解馋’与‘伤身’:肝脏与大脑告诉你夜晚饮食的秘密

文章主要介绍了最近的一项科学研究结果:肝脏和大脑之间的“身体对话”,当人想吃夜宵时,肝脏会提前发出警告,避免晚上进食过于油腻或高热量的食物,帮助人们更健康的控制饮食。

生活常识 11.15
科学家新发现宇宙模型,颠覆我们对空间与时间的理解

科学家新发现宇宙模型,颠覆我们对空间与时间的理解

美国凯斯西储大学的科学家们通过使用詹姆斯·韦伯太空望远镜的数据反驳了一种宇宙模型:一种名为MOND的理论认为早期宇宙中星系的形成速度更快,这与传统星系形成模型不一致。研究报告指出,新的发现表明暗物质在恒星的聚集和星系的形成中起到了关键作用,为结构的形成提供了额外的引力。这一发现将有助于我们更好地理解早期宇宙的形成过程。

生活常识 11.15
教训!广东一医院发生甲等医疗事故!高龄产妇怀孕8月要求引产,医院处理不当致死

教训!广东一医院发生甲等医疗事故!高龄产妇怀孕8月要求引产,医院处理不当致死

发生广东东莞瑞康中西医结合医院医患纠纷,患者在引产过程中大出血导致死亡。医院存在高危产妇风险评估不足和药物引产后大出血风险评估不到位等问题,延误救治时机,给患者生命带来威胁。此类事件提醒医疗机构提高风险评估意识,规范医疗行为,保障患者权益。

生活常识 11.15
2023年外星人信号被解读:接下来我们将探索其内涵与可能的含义

2023年外星人信号被解读:接下来我们将探索其内涵与可能的含义

肯·查芬和女儿成功破译来自外太空的信号,其真正含义仍是一个未解之谜。这条信息通过模拟发射出的外星信号在世界各地的天文台接收后被破译。由于编码方式复杂,目前仍有许多人对此难以理解。这个名为“太空中的标志”的项目是由SETI研究所的常驻艺术家、巴鲁克·布隆伯格天体生物学访问奖学金的获得者丹妮拉·德·保利斯设计的,她与国际科学家和艺术家组成的团队一同探索外星信号。这条信号最初是在火星上传播的,并最终被三颗欧洲国家的天文台接收。至今为止,参与该项目的社区成员们尚未就氨基酸所代表的具体内容达成一致。

生活常识 11.15
15岁男生早恋遇害:女生家长打耳光致其失联,律师:家属无责任

15岁男生早恋遇害:女生家长打耳光致其失联,律师:家属无责任

15岁男童早恋被女方家长扇耳光致失联。男孩已溺水身亡。家属疑女生家长应承担责任,已有媒体曝光早恋期间遭扇耳光。石宏伟律师指出,女生家长未涉嫌因果关系,不应承担责任。

生活常识 11.15
国资接管与振兴:看374年中药老字号的未来之路

国有资本再次入主,寻找被遗忘的中药老字号:中国医药市场的未来动向

国资接管与振兴:看374年中药老字号的未来之路 国有资本再次入主,寻找被遗忘的中药老字号:中国医药市场的未来动向

ST九芝控制权变更:黑龙江辰能工大创业投资有限公司将成为ST九芝控股股东。未来,辰能创投将持有ST九芝2.06亿股股份,持股比例上升至24.04%,成为第一大股东。这一变动是中药行业中“国资进场”的延续,对于整个中药行业来说是有利的。此外,这也显示出医药企业应注重产品差异化,以实现持续增长。ST九芝股票价格的大幅上涨,以及连续两个交易日内涨停,显示了资本市场的热情和支持。

生活常识 11.15
愤怒是否会导致乳腺结节的发生?

愤怒是否会导致乳腺结节的发生?

"富媒体内容"在夜间背景颜色为#444444的新闻表单中,当不使用自定义框中的图像时,文章段落间有约22px的距离;在暗色主题下,标题和段落的行间距较小,但仍有足够空间以保持可读性。

生活常识 11.15
全球首个降糖新药——多格列艾汀,革新糖尿病治疗方案

全球首个降糖新药——多格列艾汀,革新糖尿病治疗方案

多格列艾汀是一种新型的口服药物,具有多种副作用,如胃部不适和头痛,但在临床试验中显示出良好的效果,能有效降低2型糖尿病患者的糖化血红蛋白水平,并有助于改善患者的生活质量。

生活常识 11.15
避开这个隐藏的危险:若要健康,一定不要吃这种水果

避开这个隐藏的危险:若要健康,一定不要吃这种水果

括常见的抗凝血药阿司匹林、他汀类药物辛伐他汀、β阻滞剂美托洛尔等。因此,服用这类药物的人群切勿随意吃西柚。尽管某些水果含有少量有益健康的营养成分,但是摄入过量的水果可能会增加患心血管疾病的风险。建议您在日常生活中,注意水果的摄入量,并合理搭配饮食,预防心血管疾病的发生。

生活常识 11.15
西湖大学科研团队研发新型荧光传感器Nelle与Thyone,打开细胞代谢与生理过程的新视野

西湖大学科研团队研发新型荧光传感器Nelle与Thyone,打开细胞代谢与生理过程的新视野

kiryl Piatkevich团队开发的新型荧光生物传感器:Nelle和Thyone,可追踪活细胞内关键生化成分如BCAAs。Nelle主要用于监测活性细胞内的支链氨基酸,而Thyone首次实现了酸根离子在哺乳动物细胞中的动态可视化,有助于理解细胞代谢和大脑功能。这种新型传感器标志着生物学研究的重大突破,并为探索治疗方式开辟了新途径。

生活常识 11.15