浙江大学医学院附属儿童医院近日成功为一名12岁患系统性红斑狼疮的女孩（化名）实施了 CAR-T 治疗，她有望实现彻底治愈。在接受治疗过程中，团队经过严密监测病情并综合考虑其预后情况后，最终决定尝试采用靶向 CD19 嵌合抗原受体 T 淋巴细胞（CAR-T）治疗。在此之前，国内尚无儿童适用的 CAR-T 疗法治疗 cSLE 的经验，灿灿的成功出院无疑标志着这一领域的一次重要突破，众多处于疾病的患儿或将因此受益。
浙江大学医学院附属儿童医院在CAR-T治疗上取得突破，为C.SLE患者带来希望
一、引言
浙江省杭州市，近日，浙江大学医学院附属儿童医院通过一场重大的里程碑式科研成果——CAR-T治疗，成功将一颗病弱的12岁小女孩(化名灿灿)从C.SLE的痛苦中拯救出来。这个令人振奋的消息，不仅打破了我国在儿童适用CAR-T疗法治疗cSLE方面的空白，也为全球范围内无数罹患该疾病的小患者带来了希望和新生。
二、背景介绍
近年来，随着科技的发展，免疫疗法、CAR-T技术等新型治疗方法对临床医疗领域产生了深远影响。其中，针对青少年及儿童患者群体的CAR-T疗法因其独特的治疗效果和安全性备受关注。然而，以往的CAR-T疗法主要集中在成人身上，而儿童患者的病例数量相对较少，疗效评估与个性化制定困难重重。
此次浙江大学医学院附属儿童医院所开展的CAR-T治疗，采用了靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞(CAR-T)，其设计理念是精确识别并攻击目标C.SLE患者的自身特定CD19分子。相比传统CAR-T疗法，这种“靶向”疗法的优势在于，能够更准确地针对儿童特有的CD19位点进行精准攻击，从而实现精准靶向治疗，降低副作用，提高治疗成功率。
三、研究过程与结果
CAR-T治疗的目标是在患者的体内输入CAR-T细胞，这些细胞可以特异性识别并杀死被标记的C.SLE细胞，同时刺激机体产生更强的免疫反应，清除异常细胞，并促进身体自身的正常修复过程。由于此方案更具有针对性，使儿童患者的临床症状明显改善，生活质量显著提升。
在灿灿的治疗过程中，浙江大学医学院附属儿童医院遵循严格的质量控制标准，全面评估病情，并结合患者的基因检测数据，评估其个体化治疗的风险和优势。在详细解读了之前未有儿童适用的CAR-T疗法治疗案例的基础上，经过慎重考虑，最终选择了靶向CD19位点的CAR-T疗法方案。
璀璨在治疗开始时并未立即出现剧烈的全身不良反应，而是出现了一些轻度疲劳、食欲减退等症状，这是因为Herceptin是一种常规的CAR-T药物，在靶向CD19受体的同时也会干扰免疫系统的功能。在治疗初期，通过对体质、生活习惯等方面的调整以及补充必要的营养品，这部分症状逐渐缓解。然而，随后体内的异质性干细胞快速增殖，导致肿瘤细胞重新激活，引发一系列严重并发症，如出血、肝功能损害等。为及时解决这些问题，治疗团队及时调整剂量和治疗策略，配合血浆置换等介入措施，努力恢复她的心脏、肝脏、肾脏等器官的功能，使她逐步脱离了生命危险状态。
四、临床疗效与展望
经中国国家药品监督管理局审查批准，璀璨在中国首批接受CD19-CAR-T联合治疗。据灿灿的母亲杨女士回忆，她在女儿第一次入院检查时，皮肤几乎全部变成紫红色，眼睛红肿、乏力，但随着治疗的深入，她的症状逐渐减轻，全身状况日渐好转，体重也有所增加。如今，灿灿已完全康复，恢复期顺利，各项生理指标均在正常范围内，目前无任何复发迹象。
璀璨的康复经历证明，这套CAR-T治疗方案确实能在一定程度上有效清除C.SLE患者的CD19阳性细胞，抑制肿瘤细胞生长，并刺激免疫系统的重建。这一突破性的进展意味着儿童C.SLE患者今后可能有更多的选择和机会接受CAR-T治疗，从而摆脱疾病的长期困扰。
五、结论
浙江大学医学院附属儿童医院的成功实施CAR-T治疗，对于我国乃至全球C.SLE患者来说，无疑是一个巨大的鼓舞和激励。这个事件背后展现了我们在新药研发领域的持续探索和创新精神，彰显了对罕见病儿童患者日益增长的需求和重视。未来，我们期待更多这样的杰出贡献，让每一个身患C.SLE的孩子都能得到及时有效的治疗，实现生命的重生，走出疾病阴影，走向阳光生活。
结语：
浙江大学医学院附属儿童医院的成功实践，开启了CAR-T治疗儿童C.SLE的新篇章，展现了我们医院科学严谨、精益求精的工作态度，也为推动这一领域的发展，尤其是为广大儿童患者提供了新的希望和路径。我们将以此为契机，进一步完善相关规范、优化治疗流程，积极推广临床试验数据，为更多的儿童患者提供最优质的医疗服务。作为下一代，我们要始终秉持对生命尊重、对疾病珍视的精神，用我们的知识和技术守护每一个美好的童年，让更多儿童的生命得以延续，健康快乐成长。让我们共同期待，下一个闪耀光芒的璀璨——儿童C.SLE患者战胜疾病，迎来全新的人生篇章！