全国爱耳日见证历史突破！柴人杰教授团队成功研发全球首例耳聋基因治疗技术，重度耳聋患儿重获自然听力
今日正值全国爱耳日（3月3日），一项引领全球医疗科技的重大突破在中国诞生。由东南大学柴人杰教授带领的科研团队联合国内多家权威机构，首次公开报道了一项革命性的耳聋基因治疗技术，成功使多名原本全聋的患儿听力恢复至正常水平。这一突破性成果实现了耳聋基因治疗从理论到实践、从0到1的历史性原创跨越。
柴人杰教授强调，在此项创新疗法面世之前，重度及极重度耳聋患者的唯一有效治疗方案是人工耳蜗植入，然而其产生的声音与自然听觉存在显著差异。而如今通过该团队自主研发的AAV介导基因治疗系统，患者能够完全恢复自然听力，听到的声音与常人无异，真正意义上实现了听觉功能的自然复原。
为解决基因治疗药物如何精准递送至耳蜗深处这一“禁区”的难题，研究团队另辟蹊径，开创了一种全新的微创手术路径。据柴人杰教授介绍，他们巧妙利用耳内镜技术，通过一根细长针头，安全无损地穿透鼓膜和圆窗膜，将药物精准送达病人的内耳部位，既做到了无创且不损伤原有听力。
目前，这项具有里程碑意义的基因治疗技术已在包括山东省第二人民医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院在内的全国十多家顶级三甲医院进行临床试验，并取得了显著成效。截至现在，已有超过10名携带OTOF突变基因的重度耳聋受试者在接受治疗后，其听力水平已提升至接近甚至达到正常人的标准。
值得注意的是，首位接受此疗法的患者自2023年3月以来，经过一年多的时间，其听力恢复情况持续良好，预计一次给药可维持三至五年甚至更长时间的效果，但具体疗效仍需长期观察并在临床研究中进一步验证。
谈及未来应用前景，柴教授透露，当前在中试阶段，每支耳聋基因治疗药物的成本约为3万元人民币，随着项目不断推进和实现规模化生产，药品费用有望压缩至约1万元左右。尽管目前已知遗传性耳聋基因多达225种，但团队已完成首个基因治疗的破冰之旅，后续还将朝着涵盖更多基因靶点的目标迈进，从1到100的探索之路依然任重道远。
（江苏新闻频道/汪乐萍 /徐玮琪）
