1. 默沙东（MSD）：belzutifan片- 作用机制：HIF-2α抑制剂
- 适应症：VHL相关肾细胞癌、CNS血管母细胞瘤和pNET
- 优先审评公示时间：2024年2月21日
Belzutifan是一款针对罕见遗传疾病VHL患者的新型口服选择性HIF-2α抑制剂，已在美国获得批准用于治疗相关癌症，有望为中国患者提供新的治疗方案，有效对抗因HIF-2α因子异常激活而导致的多种肿瘤病变。
2. 曙方医药：vamorolone口服混悬液
- 作用机制：类固醇药物
- 适应症：杜氏肌营养不良（DMD）
- 优先审评公示时间：2024年2月18日
Vamorolone凭借其独特的作用机制，突破了传统类固醇药物的局限，特别适用于4岁及以上DMD患儿，该药已在美国和欧盟获批。相较于传统疗法，它能避免局部组织毒性并降低副作用，显著提升DMD儿童和青少年的安全治疗体验，延长生存期。
3. 华东医药：注射用利纳西普
- 作用机制：IL-1抑制剂
- 适应症：成人及12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）
- 优先审评公示时间：2023年12月19日
利纳西普作为一款皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白IL-1抑制剂，由中美华东与Kiniksa Pharmaceuticals子公司联合开发，瞄准国内RP患者群体，该疾病已被列入中国《第二批罕见病目录》。通过阻断IL-1α和IL-1β信号传导，利纳西普有望改善患者生活质量，降低危及生命的并发症风险，并已获FDA批准。
4. 锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片
- 作用机制：皮质醇合成抑制剂
- 适应症：库欣综合征
- 优先审评公示时间：2023年10月16日
磷酸奥西卓司他薄膜衣片是针对内源性库欣综合征这一严重内分泌失调疾病的新型口服疗法，通过抑制过量皮质醇合成，在欧洲、美国等地已获批上市。这款药物对于控制女性多发、易并发心血管等致命疾病的库欣综合征患者体内皮质醇水平，具有潜在的正常化效果。
5. 元羿生物：加奈索酮口服混悬剂
- 作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂
- 适应症：希舞综合征（CDKL5缺乏症）
- 优先审评公示时间：2023年9月14日
加奈索酮口服混悬剂由Marinus公司研发，元羿生物以超过2.6亿美元的合作协议获得了其在大中华区独家开发和商业化权利，拟用于治疗2岁以上CDKL5缺乏症患者癫痫发作。此病症在中国已被列为罕见病，而加奈索酮通过精准调控神经元突触和突触外GABAA受体，展现出卓越的抗癫痫活性，已在FDA批准下上市。
6. 诺和诺德：注射用培图罗凝血素α
- 作用机制：长效重组凝血因子VIII
- 适应症：成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）
- 优先审评公示时间：2023年9月1日
注射用培图罗凝血素α是针对血友病A患者的长效重组凝血因子VIII制剂，半衰期显著延长，有效缓解出血症状和预防关节畸形等严重并发症，对成人和儿童患者均适用。该产品此前已取得FDA批准，用于血友病A患者的预防性治疗和急性治疗，此次纳入优先审评，预示着中国血友病A患者将迎来更为优化的治疗手段。
