【导语】：
一场关乎生死的药物接力赛在中国上演。近日，国内唯一能救治罕见病“黏宝宝”——黏多糖贮积症ⅣA型患者的特效药“唯铭赞”，宣布将于今年5月退出中国市场，使得百余名患者家庭陷入绝望深渊。然而，在这至暗时刻，一则振奋人心的消息如阳光穿透阴霾：我国已正式启动该药物的仿制药研发项目，预计最快2026年上半年，“黏宝宝”们将有望重新拥抱生命的希望。
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3月12日，大象新闻记者独家获悉，由贺建奎博士领衔的研发团队正全力推进黏多糖贮积症ⅣA型孤儿药“唯铭赞”的国内仿制药研制工作，并透露出乐观预期：“若一切进展顺利，新药有望在2026年上半年投入使用，且相较于原版药物，新款仿制药更可实现一次注射维持疗效半年之久。”这一消息犹如一线生机，让众多患者家属激动不已，他们感慨万分：“孩子们断药一年多，如今终于看到有人愿意投入黏多糖ⅣA型药物的研发，这本身已是难能可贵。如果能在2026年用上新药，那真是天大的好消息，至少在那时，孩子还能活在这个世界上，我们深感感激。”这场生命的逆袭，源于大象新闻于2023年的一篇深度报道。彼时，新闻揭示了“唯铭赞”将在2024年5月撤离中国市场的残酷现实，届时，全国所有黏多糖贮积症ⅣA型患者将面临无药可用的绝境。在2024年2月29日国际罕见病日期间，大象新闻持续关注并积极沟通，促使药企百傲万里制药美国总部最终确认不再续签进口药品许可证。患者家属王其军先生表示，比起期待外企回心转意，国内启动仿制药研发才是当务之急，他寄望于民族药企能够挑起大梁，填补用药空白。
在大象新闻报道的影响下，十余位患者家属迅速行动，将相关新闻链接转发给贺建奎博士。随后，贺建奎博士在其社交媒体账号发表视频声明，决定采取两步走策略解决此困境：第一步，实验室立即着手进行早期仿制药研发和小鼠实验，目前首批替代药物已研发成功；第二步，与国内大型制药企业合作，转让配方、生产数据及知识产权，共同完成临床试验、生产和销售，力求未来每一位黏多糖贮积症ⅣA型患者都能用上药，并且负担得起。
在3月12日接受大象新闻专访时，贺建奎博士进一步透露，当前针对黏多糖贮积症ⅣA型的用药研究分为两个方向：一是研发与“唯铭赞”药效类似的仿制药版本，二是追求更大突破的缓释药剂，后者有望使治疗周期从每周一次缩短为半年一次。对于仿制药上市时间表，他表示，按照最理想的进程，完全仿照“唯铭赞”药效的版本预计在今年上半年完成动物实验，下半年向国家药监局申请临床许可和医学伦理委员会批准，获批后年底即可开展临床实验，有望在2026年下半年正式申请上市批准。而缓释药品则稍晚半年，预计2026年底上市。
关于仿制药的疗效，贺建奎博士强调，新药的核心蛋白与原版一致，治疗效果基本保持一致。在临床实验和动物实验阶段，会通过对比两种药物的病情改善效果，确保仿制药的疗效得到明确验证。
患者端端的父亲王其军得知这一确切消息后，激动之情溢于言表：“听到这个消息真的太好了！我们患者家属群体自去年起就与贺博士紧密沟通此事，现在终于等来了确定的答复！尽管要等到2026年，但我们有信心等待，因为对我们来说，有科研人员愿意投入到黏多糖四型药物的研发中来，就已经是无比珍贵。只要孩子能在活着的时候用上药，那就是我们心中最大的期盼和难得的胜利。”
