一年200万元的“天价”药物——唯铭赞，因其是全球唯一获批治疗黏多糖贮积症IVA型这一罕见病的特效药而备受关注。去年，这款药物引发了网友热议，尤其是一则关于三位患儿的报道更是牵动人心。
    去年进入公众视野的10岁上海小患者彤彤，在接受唯铭赞治疗后取得了显著效果。通过6分钟步行测试可见，她的行走距离从起初的不足270米提升到了370多米，体力和耐力有了明显改善。然而，高昂的药费和药物退市、赠药取消等多重困境使得彤彤已经停药超过260天，健康状况再度引发担忧。
    同样面临用药挑战的还有江苏患儿奇奇。尽管有消息称，中国罕见病联盟与唯铭赞生产商协商后计划在该药物IDL到期后以特殊药物进口方式重新引入国内市场，但患者家庭仍需面对年费高达200万元的现实压力，以及医保报销体系未能覆盖的问题。
    值得庆幸的是，在今年全国“两会”期间，政协委员提交了一份推进罕见病药品纲领性立法提案，旨在保障罕见病患者药物可及性，为众多像彤彤、奇奇一样的患儿带来希望。同时，社会各界正共同努力，争取国家政府加大对罕见病药物研发的支持力度，并探索建立更完善的医疗保障制度，使这些“天价”药物能真正惠及患者。
    总结来说，唯铭赞这款特效药虽然疗效显著，但其高昂的价格以及市场准入规则复杂等因素导致患者用药难。目前，在多方努力下，政策层面已出现转机，有望逐步解决罕见病患者的用药困境，但仍需进一步行动确保更多患者能够用得起、用得上此类救命药物。