阿斯利康打破常规,首例口服小分子糖尿病药‘first-in-class’获得FDA批准上市

2024-04-01 生活常识 关注公众号
"阿斯利康打破常规,首例口服小分子糖尿病药‘first-in-class’获得FDA批准上市"
阿斯利康宣布其"first-in-class"口服小分子Voydeya(danicopan)已获得美国食品和药物监督管理局(FDA)批准,作为标准疗法补体因子C5抑制剂 Ultomiris(ravulizumab)或 Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况。

A. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者血管外溶血(EVH)状况概述
PNH是一种遗传性疾病,主要特征是血液中存在大量的血红蛋白。这种疾病的主要危害在于反复发作的溶血现象,导致身体无法利用氧气和营养物质,造成严重的贫血。
EVH是指在没有发生溶血的情况下,血管壁中的白细胞通过毛细血管破裂,并释放出溶血物质到周围组织。这些溶血物质对肾脏、心脏和其他器官造成损害,引起一系列症状。
在此情况下,补充具有抑制补体因子C5作用的药物,如口服小分子Voydeya (danicopan),可以有效降低血红蛋白的含量,减轻出血、肿胀和疼痛等症状,从而改善患者的生活质量。
B. Avodart(司帕坦酮)与Drazinil(安非他命)的区别与结合使用
Avodart是一款口服抗胆碱药,主要用于治疗慢性阻塞性肺病。而Drazinil则是一种口服心血管活性药,主要用于预防和治疗冠状动脉疾病。
Avodart可以帮助控制哮喘症状,而Drazinil可以帮助降低血压,这两者都可以通过联合使用来改善患者的呼吸状况和心血管健康。
C. Soliris(eculizumab)的优点与缺点
Soliris是一种免疫抑制剂,主要用于治疗风湿性关节炎和系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。它能够减少患者的免疫反应,减轻病情并提高生活质量。
Soliris的优点是可以显著降低患者的一般副作用,如发热、疲劳、皮肤瘙痒等。然而,它的缺点是可能会增加肝脏和肾脏的负担,同时可能引发免疫排斥反应。
D. 总结
总之,口服小分子Voydeya (danicopan)和Avodart (司帕坦酮)和Soliris (eculizumab)都是有效的治疗PNH成人患者血管外溶血的方法。然而,每种药物都有其优点和缺点,选择合适的药物组合需要根据患者的具体情况和医生的建议来决定。

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