血脑屏障（Blood-Brain Barrier，BBB），是脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，被发现对防止有害物质从血液进入大脑至关重要；但同时也阻止了大部分小分子和大分子药物的转移，阻碍了中枢神经系统疾病治疗的进展。本文在Nature Biotechnology期刊发表的一项研究展示了 γ-分泌酶介导的BCB系统，能够安全有效地递送生物大分子到中枢神经系统，并且成功地将β-半乳糖胺(ß-D-galactoside)作为示例，在渐冻症和小鼠阿尔茨海默病模型中表现出高效沉默有害基因的能力。 此外，研究团队还证实 BBC10 可以将反义寡核苷酸高效递送到切除的人类大脑组织中。这个结果将为实现全身给药、优化基于生物大分子的疗法提供新的可能性。 文章预期这将推进一系列脑部疾病的治疗，因为血脑屏障的存在能够防止有害物质进入大脑并增加针对性的治疗方法的可能性。在未来，研究团队将在大动物模型中继续测试 BBC10 的有效性和安全性。这项工作得到了西奈山伊坎医学院董一洲教授团队的支持，他们的研究在这一领域取得了重要的进展。
血脑屏障（Blood-Brain Barrier, BBB）是脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，它对防止有害物质从血液进入大脑至关重要。然而，由于其独特的生理特性，BBB也成为了许多疾病的发病途径，如渐冻症和小鼠阿尔茨海默病等。
γ-分泌酶介导的BBC系统是目前科学家们研究的主要方向之一。该系统可以通过向脑细胞内注入γ-分泌酶来激活BBC系统，从而使得血浆中的有害物质能够更容易地到达大脑。这种机制的成功应用使得BBB成为了靶向特定病因的新手段。
近年来，一项最新的研究成果显示γ-分泌酶介导的BBC系统能够在渐冻症和小鼠阿尔茨海默病模型中展现出高效沉默有害基因的能力。这为我们理解这些疾病的发病机制提供了新的思路。
此外，BBC10也能够将反义寡核苷酸高效递送到切除的人类大脑组织中。这个结果对于实现全身给药、优化基于生物大分子的疗法具有重要的意义。
总的来说，通过研究γ-分泌酶介导的BBC系统，我们可以更好地理解血液流动对人体健康的影响，以及如何利用这种影响来开发更有效的治疗策略。这项研究的结果不仅有望推动脑部疾病的治疗，还有可能开辟全新的免疫疗法和生物制造技术的发展道路。