在医学研究领域取得了一项革命性的突破，科研人员成功展示了表观遗传技术在治疗疾病方面的潜力，尤其是在调节“坏”胆固醇方面。他们通过非破坏性手段抑制负责调控低密度脂蛋白胆固醇（即“坏”胆固醇）的基因表达，而无需采用传统DNA断裂基因技术，从而避免了可能引发意外后果的风险。
    
    同卵双胞胎因拥有相同的基因组，任何特征差异主要是由环境因素导致，这一现象揭示了表观遗传学的重要作用。生物体内的基因在转录为RNA进而翻译成蛋白质的过程中被“表达”，决定着细胞的各种特性与功能。表观遗传变化能灵活地促进或抑制特定基因的转录，调整相关蛋白质产量，但并不会改变基因组本身。这些变化是动态且可逆的，它们贯穿个体的一生，微妙地协调着基因与环境间的持续对话。
    
    意大利米兰IRCCS圣拉斐尔科学研究所的研究团队，在最新的一项研究中运用创新的表观遗传方法，针对小鼠体内胆固醇调控基因实现了沉默效果，且整个过程并未触及基因组序列。尽管CRISPR等基因剪刀技术能够精确修改DNA以治疗疾病，但其潜在风险如基因突变和脱靶效应不容忽视。相比之下，表观遗传则提供了一种颇具吸引力的替代方案，能够在不改变基因本质的前提下，通过修饰DNA化学基团来实现精准调控。
    
    该研究特别聚焦于Pcsk9基因，该基因编码一种调控血液中胆固醇含量的关键蛋白质。PCSK9直接影响低密度脂蛋白受体的数量，这些受体对于清除血液中的“坏”胆固醇至关重要。科研人员筛选多种DNA结合平台后发现，锌指蛋白对沉默小鼠体内的PCSK9基因表现出了最优效果。
    
    为了高效传递表观遗传机制，研究人员采用了脂质纳米颗粒将这种疗法靶向肝脏，因为肝脏富含LDL胆固醇受体。实验结果令人振奋，单次施用即可使Pcsk9基因沉默长达近一年，使得Pcsk9蛋白水平几乎下降一半，实现了高达75%的“Epi-silencing”效果，其疗效堪比传统的基因技术，却无须担忧潜在的DNA断裂风险。
    
    此项研究成果已发表在权威期刊《自然》杂志上，研究人员强调他们的工作为基因治疗开辟了全新的可能性，并强烈建议对此项表观遗传沉默方法进行进一步深入探究。敬请关注本公众号“知新了了”，获取更多此类前沿科学资讯！