近日，全球细胞和基因疗法（CGT）领域频传捷报。《新英格兰医学杂志》揭示了一项振奋人心的研究成果：名为CARv3-TEAM-E的CAR-T细胞疗法在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中展现出了显著疗效。在接受该疗法后仅1至5天内，三位患者的脑部肿瘤迅速缩小，其中一名72岁男性的肿瘤在第5天近乎完全消失。
    Asgard Therapeutics公司则宣布成功完成3000万欧元的A轮融资，以支持其主打项目AT-108的研发进程。这款创新疗法能将癌细胞重编程为常规1型树突状细胞（cDC1s），激活个体化、系统性的抗癌免疫反应，已在近百种不同类型的癌细胞中实现临床前概念验证，并展现出强大的抗肿瘤效果。
    此外，百时美施贵宝（BMS）靶向CD19的CAR-T疗法Breyanzi获批扩大适应症，现可用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。强生与传奇生物合作开发的Carvykti在多发性骨髓瘤治疗上也取得了积极进展，已获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会的一致推荐。
    NeuroGenesis Bio公司的NG-01细胞疗法在二期临床试验中同样传来喜讯，用于治疗多发性硬化症时表现出神经保护、髓鞘再生以及抗炎作用，改善了患者的身体和认知指标。
    另一瞩目亮点是Fractyl Health研发的GLP-1基因疗法RJVA-001，在糖尿病小鼠模型中取得突破性结果，单剂治疗4周后，动物血糖水平下降高达50%，且体重减轻了约11%。
    最后，瑞典初创公司Asgard Therapeutics的独特基因疗法AT-108再次印证其潜力，通过递送三种转录因子，能够将患者体内的多种癌细胞转化为具有免疫原性的cDC1细胞，从而触发强烈的个体特异性抗癌免疫反应。
    综上所述，近期CGT领域的系列重大进展不仅展示了细胞和基因疗法在癌症治疗方面的巨大潜力，还预示着这些前沿技术有望拓宽治疗范围，为包括罕见病在内的多种疾病提供全新解决方案。