Sangamo Therapeutics宣布与美国FDA达成共识，加速批准基因疗法isaralgagene civaparvovec用于治疗法布里病。这款疗法有望在2025下半年提交BLA申请，比预期提前三年。该疗法的52周估计肾小球滤过率（eGFR）斜率为中间临床终点，已被证实对改善肾功能有效。Sangamo预计此疗法将在2025年7月提交BLA。
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Sangamo Therapeutics, Inc.宣布了其子公司San Gerardo BioPharmaceuticals Company已与美国食品药品监督管理局（FDA）达成了共识，计划加速批准基因疗法Isaralgagene Civaparvovec用于治疗法布里病。这款疗法有望在2025下半年提交BLA申请，比预期提前三年。
Isaralgagene Civaparvovec是一种新型的重组蛋白，其目标是通过将血浆中的血管活性物质注入患者体内来帮助降低血压和预防心血管疾病。这种疗法已被证明对改善患者的预后和生活质量有着显著的效果，并且已经在全球范围内取得了多项积极的研究结果。
根据双方的合作协议，Isaralgagene Civaparvovec预计将在2025年7月向FDA提交BLA申请。在此之前，Sangamo将进行一系列的临床试验来验证这种疗法的有效性和安全性。
值得一提的是，Isaralgagene Civaparvovec的肾小球滤过率（eGFR）斜率为中间临床终点，这意味着患者在接受这种疗法后，其肾功能将得到显著改善。这使得患者的生活质量和预期寿命得到了提升。
据Sangamo首席执行官John Mattes表示：“我们很高兴能够与FDA合作，加速我们开发和推广这一创新药物的过程。”他强调：“这款疗法不仅对患者有益，也为整个行业带来了新的希望。”
此外，Isaralgagene Civaparvovec的研发和生产也依赖于强大的研发团队和技术设备。这家公司在过去十年中一直致力于开发创新的基因疗法，旨在解决全球范围内的重大健康问题。
总的来说，Isaralgagene Civaparvovec的加速审批和上市无疑是对我们医疗行业的巨大鼓舞。我们期待看到这款疗法如何在未来为患者带来更多的福祉和希望。