近日，在国际罕见病日的热议氛围中，一款名为“唯铭赞”的特效药物因其即将在中国市场退市的消息引发了广泛关注。这款全球独家获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药物，承载着众多患者的生命希望。3月1日，针对该药物退市传闻，生产厂商百傲万里制药公司明确回应南都记者，强调“唯铭赞”目前并未退出中国市场，国内库存充足，并澄清进口药品注册证（IDL）即将到期并不代表药物将断供，仅表示需要探讨新的进口方式。据悉，唯铭赞在中国的IDL将于2024年5月到期，但药企已表态，即使到期也将积极寻求途径满足患者用药需求。
在这一关键节点上，一则振奋人心的消息传来。中国罕见病联盟与百傲万里制药公司正在进行协商，计划在唯铭赞IDL到期后，以特殊药物进口的方式使其重新进入国内市场，并有望降低药价。这无疑为面临无药可治困境的黏多糖贮积症IVA型患者群体带来了曙光。
公开资料显示，“唯铭赞”凭借中国政府对罕见病药物开辟的绿色通道，于2019年迅速获得上市批准，成为中国第一批《临床急需境外新药名单》中的重要一员。然而，尽管部分地区如江苏省已将其纳入医保目录，若未来以特殊药物进口回归，按照现行规定，这类药物可能无法享受地方医保和商保报销政策。
对于天价的“唯铭赞”，其每支7500元人民币的定价，根据患者体重决定剂量，一年治疗费用甚至高达数百万元，令普通家庭难以承受。据统计，全国上百名IVA型患者中，仅有极少数能够规范足量使用此药，多数患者因经济压力而被迫减少或中断治疗。
产前诊断与三代试管技术为降低二胎患病风险提供了有效手段，而医学专家呼吁，通过构建包括医保、企业、慈善、商保和地方救助基金在内的多元支付体系，共同分担罕见病患者的用药负担，让“天价药”变为患者可以承受的救命良药。
值得一提的是，尽管国内尚无针对黏多糖IVA型仿制药的研发及批量生产消息，但社会各界仍寄望于科技进步能早日实现罕见病药物研发突破，让更多患者受益。
综上所述，在多方共同努力下，“唯铭赞”退市风波背后显现出社会对罕见病群体的关注与支持。这场关乎生命权益的博弈，正见证着我国罕见病诊疗保障制度逐步完善的过程。
