RNA编辑技术:CRISPR的升级版,开启高效精准的疾病治疗新时代

2024-04-16 生活常识 关注公众号
RNA疗法在多项临床试验中获进展,被认为比CRISPR更安全和灵活,有望未来取代现有基因组技术。虽然存在脱靶风险,但短期影响可能为这一领域带来安全性优势。

RNA疗法,一种新型的、基于核糖体剪接酶的技术,已在多项临床试验中取得了显著进展。这些实验结果显示,RNA疗法与传统的基因组技术相比,具有更高的精确性和灵活性,也具有一定的安全性优势。
RNA疗法通过改变特定类型的RNA分子(如mRNA)来影响蛋白质的合成过程。这种技术的基本原理是,mRNA分子包含一个特定的序列,这个序列通常被叫做反义RNA。当反义RNA和真核细胞内部的编码RNA结合时,它会触发一个剪接过程,使得翻译过程中的错误区域被删除或替换。
在最近的一些临床试验中,科学家们已经成功地利用RNA疗法对多个疾病进行了治疗。例如,一项针对神经退行性疾病的研究发现,使用RNA疗法可以抑制疾病的进展,并且能够提高患者的生活质量。另一项研究则在小鼠模型中观察到,RNA疗法可以有效地修复DNA损伤,并且减少了癌症的发展。
然而,尽管RNA疗法在许多方面都显示出巨大的潜力,但也存在一些问题。其中最主要的问题是脱靶风险。也就是说,即使RNA工具本身没有直接杀死目标基因,但如果它们进入正常组织或者细胞中,仍然可能会干扰正常的生物学过程,从而导致不可预见的结果。
尽管如此,科学家们对于RNA疗法的安全性依然持乐观态度。他们认为,由于RNA技术的操作更为简单,因此其脱靶风险应该较低。此外,随着更多的临床试验和研究数据的积累,科学家们将会更好地理解RNA疗法的安全性和效果。
总的来说,RNA疗法是一种有前途的医疗技术,已经在多个临床试验中得到了验证。尽管它还面临着一些挑战,但随着科技的进步和人们对遗传疾病的理解加深,我们有理由相信,RNA疗法将会在未来为我们提供更多的治疗方法。

上一篇:北冰洋:地球的气候控制员 | 赠书
下一篇:看了《无限超越班》才发现,有时候演员的长相比演技更重要
更多更酷的内容分享
猜你感兴趣
中国科学院成功破解肝病治疗难题:基因编辑技术开启全新时代

中国科学院成功破解肝病治疗难题:基因编辑技术开启全新时代

果进行了评估。结果表明,富集基因编辑后的肝细胞表现出良好的表型和生理功能,这证实了基因编辑修正的可扩展性和有效性。 综合所述,这个研究发现开启了基于遗传代谢性肝细胞的自体肝细胞治疗的新途径。利用高效体外培养系统以及高效率的CRISPR-Cas9介导的基因修饰技术,可以有效改善遗传代谢性肝脏疾病患者的治疗效果。未来的研究将深入探讨该方法的临床应用前景。

生活常识 05.24
科学家发现新方法:用CRISPR基因编辑技术可消灭HIV。

科学家发现新方法:用CRISPR基因编辑技术可消灭HIV。

荷兰阿姆斯特丹大学医学院成功使用最新的CRISPR-Cas基因编辑技术清除实验室中受感染细胞内所有艾滋病病毒(HIV),为治愈艾滋病带来新希望。不过,这还只是一个概念证明,未来需要更多实验证据确认其可行性。目前,大多数的HIV感染者都需要终身采取抗逆转录病毒疗法,如停止服用药物,可能会使休眠的HIV重新活跃引发健康问题。

生活常识 03.21
浙江大学校友创造出突破性的 Cas9 基因编辑技术,推动基因疾病治疗方案的通用化改造

浙江大学校友创造出突破性的 Cas9 基因编辑技术,推动基因疾病治疗方案的通用化改造

浙江大学校友陈凯博士凭借《Cell》论文获得了诺奖,研究成果可能为开发新型基因编辑工具提供指导。研究发现,提高CRISPR基因编辑效率的主要原因是向导RNA(sgRNA)和DNA内切酶Cas蛋白的作用,但目前仍面临许多挑战。

生活常识 06.30
创新细胞技术:CRISPR转录激活的革命性提升——导向编辑效率的先进策略

创新细胞技术:CRISPR转录激活的革命性提升——导向编辑效率的先进策略

编辑(CRISPR)相比,先导编辑效率更高,尤其在活性转录促进方面有明显优势。 文章详细介绍了新型精准基因编辑技术——Prime editing的工作原理,特别是在遗传建模、功能基因组学以及遗传疾病治疗等领域。然而,先导编辑也存在一些局限性,如编辑效率不稳定、效率较低等。研究人员正在深入研究这些问题,并提出新的编辑策略以提高效率。 2024年4月11日,美国华盛顿大学的研究团队发表论文指出,先导编辑与顺式染色质景观密切相关,且更受活性转录的促进。他们采用CRISPR介导的转录激活(CRISPRa)策略可以增强先导编辑的效率,有望在基础研究和疾病治疗中发挥重要作用。

生活常识 04.14
发现越早,肺癌治愈可能性越大!胸部CT该如何选?

发现越早,肺癌治愈可能性越大!胸部CT该如何选?

崔志磊医生专注于肺磨玻璃结节和慢性咳嗽的研究,他曾在上海肺科医院结核科进修,目前在新华医院进修,并跟从呼吸科主任崔志磊。殷俊文主治医师的专业领域包括感染科、老年医学,曾获得多项荣誉。

生活常识 11.23
黄春芝:以爱育爱的故事,真诚地对待每一个孩子

黄春芝:以爱育爱的故事,真诚地对待每一个孩子

黄春芝,柳州市景行小学语文教师,29年教龄,以其执着追求完美的品质和无私奉献的精神,成为众人眼中的爱岗敬业榜样。她的教学风格细致入微,不仅批改作文,还会写旁批和总批,指导学生掌握写作方法。面对学生的不良行为,她耐心引导,使得男孩逐渐开朗,对班级荣誉重视,并成功被评选为“广西心理健康教育研究与实验优秀教师”。 黄春芝对待学生一视同仁,不论是表现好的还是普通的学生,她都能发现并赞赏他们的优点。同时,她也会送花奖励表现出色的学生,将其爱心传递给孩子。这些举动让很多学生感受到老师们的关爱,也让家长感到欣慰。此外,黄春芝还在心理健康教育方面取得了显著成绩,多次获得表彰。

生活常识 11.23
蔡磊积极推动的渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格,开启新篇章

蔡磊积极推动的渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格,开启新篇章

中美瑞康研发的FUS基因靶向小干扰RNA(RAG-21)疗法获美国FDA孤儿药资格,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(SLSD),已有两款相关药物已在中国上市。 此为中美瑞康携手蔡磊推进的第二款针对SLSD的小核酸药物,RAG-17主要用于治疗由SOD1基因突变引起的成肌萎缩侧索硬化症(ALS),目前该疗法已在5月申请临床试验默示许可,并将于近期公布更多信息。

生活常识 11.23
哪些常见肠胃不适可能是由不良的情绪所引发的?了解病根的关键在于控制情绪

哪些常见肠胃不适可能是由不良的情绪所引发的?了解病根的关键在于控制情绪

功能性胃肠病是一种无法解释的躯体症状,主要表现在恶心、呕吐、腹泻、便秘等方面,尤其在年轻人和女性中更为常见。一般认为,情绪会影响胃肠健康,部分患者是因为长期心情不好,导致消化系统功能受到影响。根据相关文献,功能性胃肠病的全球患病率为40%,中国的人群患病率也在逐年增长。如果经过多种检查排除了各种器质性疾病,并且病程超过半年且症状没有加重的趋势,就可以诊断为功能性胃肠病。消化内科是治疗功能性胃肠病的主要科室,其中约一半的患者属于功能性胃肠病。

生活常识 11.23
如何应对‘头发油得快,每天要洗头’的问题?全面指南

如何应对‘头发油得快,每天要洗头’的问题?全面指南

湖南怀化“理发师晓华”通过改变饮食结构、养成良好生活习惯、正确洗发护发等方式成功摆脱大油头,不少网友表示头皮控油工作终于告一段落,重新焕发生机。

生活常识 11.23
为何熬夜之后,身体会变得格外臭?

为何熬夜之后,身体会变得格外臭?

据研究,睡姿和口臭有直接关系。长期张嘴或打呼噜会导致口干舌燥,增加唾液分泌量,进而引发口臭。同时,熬夜、压力增大、饮食不规律以及心情低落等都可能引起疲劳并产生口臭。 综上所述,保持良好的生活习惯和饮食习惯对于减少口臭至关重要。如果你的口臭问题持续存在,应及时就医检查,以确定病因并采取相应的治疗措施。

生活常识 11.23
女性一生平均要用1.2万片,费用在1至5万元,医生建议别疯抢医用卫生巾过度消费

女性一生平均要用1.2万片,费用在1至5万元,医生建议别疯抢医用卫生巾过度消费

一款医用卫生巾会被质疑“偷工减料”,多款知名品牌卫生巾内吸收层长度明显低于其标称值,且卫生巾市场价格相对较高。据统计,女性一生中有2535天是经期,每过一天需要使用5片卫生巾。业内普遍认为,医用卫生巾应严格按照国家标准进行生产,并保障产品质量安全。

生活常识 11.23
美国乙肝疫苗公司破产,这对中国创新药企的冲击不容忽视

美国乙肝疫苗公司破产,这对中国创新药企的冲击不容忽视

1. 美国乙肝疫苗公司VBI Vaccines宣布破产,暂停运营。 2. 渣股上市公司腾盛博药引进PreHevbrio在亚太区及澳大利亚、新加坡等地。 3. VBI破产将导致腾盛博药失去PreHevbrio的独家开发权,但仍会独立研发BRII-179。 4. 没有影响后续的临床试验。 5. 合作伙伴Vir正在进行各种联合治疗方案的研究,并有望获得更多数据。 6.腾盛博药已经回应称将撤回PreHevbrio。 7. BRII-179仍将继续独立研发。 8. 尚未确定是否会重启项目。

生活常识 11.23
19种高代谢质量蔬果:让你保持健康的秘诀,你常吃吗?

19种高代谢质量蔬果:让你保持健康的秘诀,你常吃吗?

哈佛研究人员证实吃不同蔬果对预防慢性病有显著效果,包括钾、镁、β-胡萝卜素、类黄酮和膳食纤维等营养成分。这些蔬果含糖量较低,可通过抗氧化、抗炎、降血压等多种方式降低患慢性病风险。同时,合理烹调蔬果也会降低其营养价值。选择多种颜色的新鲜蔬果,注意清洗、切割、蒸煮等烹饪方式,并遵循十六字原则。

生活常识 11.23
北京连续多年居首,中国科研城市全球十大排名中占据半壁江山!

北京连续多年居首,中国科研城市全球十大排名中占据半壁江山!

中国有5个城市攀升至全球科研城市前列 本文报道指出,在线发布《自然》增刊“2024自然指数-科研城市”中,2023年全球十大科研城市分别为北京、上海、纽约都市圈、波士顿都市圈、南京、旧金山湾区、巴尔的摩-华盛顿、广州、武汉和东京都市圈。 其中,北京自2016年以来一直是科研城市的头号强人,增长率达到近9%;上海以2023年的排名提升至第二位;南京和武汉也有着稳定的提升。 文章认为,中国城市特别是省会城市,在多个领域已取得显著进步,成为全球科研中心的竞争者。 此外,《自然》增刊还着重研究了不同学科领域的数据,并揭示了中国各大城市的科技实力。如中国有8个城市晋升化学领域十强城市,物理科学和地球与环境科学领域各有6座中国城市位列前列。 值得注意的是,尽管中国的科学研究整体水平已经相对较高,但在某些领域仍存在差距,如医疗科学领域,仍有部分城市无法与美国相比。

生活常识 11.23