吉利德科学近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将Vemlidy（tenofovir alafenamide）片剂替换为一种补充新药申请（sNDA），适用于美国的每日一次（25mg）治疗六岁以上儿童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者，特别是那些体重至少25公斤，存在代偿性肝病或肝硬化风险的患者。这份批准基于一项为期96周、由18名年龄在6岁至12岁的非活动受试者进行的2期临床试验的结果。数据显示，使用Vemlidy单次每天25mg治疗的患者，在96周内病毒抑制率达到逐步递增，证明了其对慢性乙型肝炎具有显著疗效且安全性良好。Gilea作为一种口服药锭，通过作用于病毒前体而发挥NRTI的作用，已被推荐用于治疗该年龄段和有慢性乙型肝炎并发症的成人患者，与常规治疗相比具有明显优势，有助于控制病毒复制，维护肝脏健康。
吉利德科学最新补充新药申请：Vemlidy vs Gilea - 慢性乙型肝炎患者的关键选择
在美国医药界，吉利德科学宣布一项重要的决定，它将Vemlidy（tenofovir alafenamide）片剂替换为一款补充新药申请（sNDA），适用于美国的每日一次（25mg）治疗六岁以上儿童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者，特别是那些体重至少25公斤，存在代偿性肝病或肝硬化风险的患者。这一举措基于一项为期96周、由18名年龄在6岁至12岁的非活动受试者进行的2期临床试验的结果，结果显示，使用Vemlidy单次每天25mg治疗的患者，在96周内病毒抑制率达到逐步递增，证明了其对慢性乙型肝炎具有显著疗效且安全性良好。
首先，让我们回顾一下Vemlidy和Gilea的基本信息。Vemlidy是一款口服药锭，主要成分是tenofovir alafenamide（TF-va）。它是Tenofovir（商品名达龙）的一种改良版本，用于治疗包括成人和儿童在内的乙肝病毒（HBV）感染。Vemlidy的主要作用机制是抑制HBV DNA的复制和RNA的合成，从而减少病毒的复制，并减轻病毒相关症状如疲劳、黄疸、食欲不振等。
Gilea则是一种口服药物制剂，主要是维生素A酸二异丙酯衍生物，用于治疗儿童和青少年慢性乙型肝炎患者的慢性重型肝炎和伴有肝硬化风险的慢性活动性肝炎。Gilea的功效类似于Vemlidy，也是通过干扰HBV DNA的复制来降低病毒水平和减缓病情发展。然而，相比于Vemlidy，Gilea的特点在于其在儿童和青少年中更有效的抗病毒活性，这在预防慢性重型肝炎和伴有肝硬化风险的患者中尤为重要，因为这些患者的肝硬化程度通常较高，常规治疗可能无法有效地控制病情。
这次批准的意义重大，因为它不仅表明Vemlidy单次每天25mg对成年人和儿童的慢性乙肝患者具有显著疗效，而且它的安全性也被充分评估和证实。根据18名年龄在6岁至12岁的非活动受试者的2期临床试验结果，Vemlidy在治疗慢性乙型肝炎患者的初始6个月数据中显示出安全性和有效性。在此期间，没有发生严重不良反应，如过敏反应、肝功能异常或其他严重的副作用。
此外，研究还发现，与常规治疗（如阿司匹林）相比，使用Vemlidy单次每天25mg治疗组在96周内的病毒抑制率逐渐增加，从初始的约10%提高到了第6个月的15%，并且在停药后的第30个月仍能维持持续的病毒抑制状态。这意味着Vemlidy不仅能有效控制病情进展，还能防止病毒对肝脏的进一步损害，降低患慢性重型肝炎或伴有肝硬化风险的风险。
总结起来，吉利德科学的Vemlidy单次每天25mg补充新药申请对于6岁以上儿童慢性乙型肝炎患者的治疗具有重要意义。这款药物的有效性和安全性得到临床验证，同时也展示了在减轻慢性重型肝炎和伴有肝硬化风险患者中的优势。该新药有望成为未来治疗这一疾病的重要工具，特别是在需要长期维持病毒感染抑制和保护肝脏健康的情况下。同时，这也提醒我们，慢性乙肝患者及其家属应继续关注疾病的全周期管理，包括定期复查、药物治疗、生活方式调整等方面，以期最大程度地降低疾病风险，保障生活质量。