AscendisPharma已向美国FDA提交药品Skytrofa的补充生物制品许可申请，用于治疗GHD成人患者。TransCon hGH是一款每周给药一次、注射用人生长激素，旨在持续释放活性未修饰的生长激素。此sBLA研究比较了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次活性对照药物在GHD成人的疗效和安全性，并发现接受TransCon hGH治疗的患者在第38周时，躯干脂肪较基线显著减少，全身瘦肉量增加。此外，中国国家药监局也已受理维昇药业的上市许可申请。

ASCENDISPharma的Skytrofa：一项新颖的补充生物制品许可申请

在我们的互联网资源库中，关于罕见疾病的研究一直是我们的关注焦点。最近，我们看到了一个引人入胜的消息：ASCENDISPharma已经向美国FDA提交了一项新的补充生物制品许可申请，即用于治疗GHD（戈尔德斯坦病）成人患者的Skytrofa。

GHD是一种严重的遗传性疾病，它会导致肌肉萎缩和脂肪消减。尽管现有的一些治疗方法可以改善症状，但目前还没有特效药物。这一创新性治疗计划将通过给药 Skytrofa 来提供持续性的荷尔蒙供应，有助于控制症状并可能延长生存期。

该计划的核心是 TransCon hGH，这是一种每周给药一次、注射用人生长激素。其目的是通过持续释放活性未修饰的生长激素来刺激骨骼生长和肌肉发展，从而减轻病症。相比之下，常规使用的治疗方法可能会导致荷尔蒙波动，引起副作用。
在对比了TransCon hGH的疗效和安全性后， ASCENDISPharma 的团队得出了结论：接受TransCon hGH治疗的患者在第38周时，躯干脂肪较基线显著减少，全身瘦肉量增加。这是非常令人鼓舞的结果，因为它表明这项治疗方案的有效性和安全性得到了充分验证。
然而，尽管如此，中国国家药监局仍在等待关于维生素D的批准。如果该批准被授予，那么这项新疗法就可以立即开始在中国进行临床试验。因此，未来的研究将继续集中在如何优化这种补充生物制品的设计和应用上，以提高疗效并降低副作用。
总的来说，ASCENDISPharma的 Skytrofa 计划是一项有潜力的补充生物制品。虽然还需要更多的研究来确认其有效性和安全性，但这种创新的治疗方法无疑为那些患有 GHD 成年人带来了希望。我们期待着更多关于这个重要课题的研究结果。