北京，3月2日（赵斌）——在“国际罕见病日”即将来临之际，我国肝纤维化治疗药物研发取得重大突破，有望在全球范围内首次实现逆转肝纤维化。分子病毒学及药物研发权威专家罗楹透露，这款具有填补世界空白潜力的创新药物，在中国和美国进行的临床试验进展顺利，国内临床3期试验预计于2024年完成全部数据收集工作。这意味着我们自主研发的新药距离再度刷新全球肝纤维化治疗领域空白的历史性时刻又近了一步。日前，医学专家与相关企业就新药研发的关键问题展开了深入讨论（活动主办方供图）。根据2020年世界卫生组织统计数据，全球肝病患者总数高达13亿，其中我国占比六分之一；《柳叶刀》2018年报告显示，我国乙肝感染率介于5.1%至10%，约有8000万病毒携带者，确诊病人达2000万；同时，超过2亿中国人患有脂肪肝。
首都医科大学附属北京地坛医院原副院长、肝病中心原主任、享受国务院政府特殊津贴的成军教授强调，肝纤维化是多种肝脏疾病发展过程中的关键阶段，早期积极干预尚有可能逆转病情，但一旦发展为肝硬化则无法逆转，因此有效控制肝纤维化进程对防止肝硬化的发生至关重要。我国自主研发的肝纤维化可逆性治疗新药如能成功获批，将给广大患者带来新的希望，并再次创造全球肝纤维化治疗领域的崭新纪录。
尽管我国新药研发总体水平相较于欧美发达国家仍存在差距，但在器官纤维化新药研发领域，中国已展现出领先地位。以十多年前我国自主研发并获国家药监局批准用于治疗特发性肺纤维化的首款新药吡非尼酮为例，该药的问世不仅在国内开创了先河，更在全球范围内填补了此类药物的空白。
业内人士指出，由于创新药研发投入大、周期长且获批率相对较低，往往不受追求短期回报资本市场的青睐，这也是我国新药研发整体实力与欧美相比存在一定滞后的原因所在。
然而，数据显示，2023年国家药监局创纪录地批准了83款新药（不包括中药和疫苗），较上年增长67%，展现了强劲的增长势头。在这批获批新药中，39款为国产创新药，仅今年上半年，一类国产创新药的数量就已经超过了2022年全年总数。
对此，成军教授表示，集采制度压缩了药品利润空间，使得依赖仿制或进口药物的企业生存压力增大，这也从侧面激发了中国企业提升自主研发新药的积极性。随着我国新药研发政策环境的优化和创新能力的提升，未来我国将在全球医药研发领域扮演更加重要的角色。（完）
