中国创新药物医学大会暨CMAC年会上，谷成明指出，药物研发需要经历14年的漫长周期，耗资26亿美元，80%的资金和时间集中在临床试验阶段，且效率低下。未来可能会部分依赖于虚拟病人的信息，通过构建虚拟患者组和采用计算机建模与仿真技术，开发特异性数字化模型，进行临床试验以验证药物疗效。去年，江旻与合作单位启动了首个虚拟临床试验——Principal-001虚拟临床研究，使用计算医学技术建立肿瘤药物疗效预测的新方法，为有效验证药物效果提供技术支持。此项目的成功进展表明，计算医学技术有望在推进药物研发和适应证开发方面发挥重要作用。
《中国创新药物医学大会暨CMAC年会：药物研发的现实挑战与未来展望》
近年来，中国的医药产业在全球范围内取得了显著的发展，特别是随着数字科技的飞速进步和创新驱动政策的大力实施，药物研发已经成为推动科技进步、提高医疗服务质量的重要引擎。在这个过程中，如何提高药物研发的速度和效益，尤其是缩短从临床试验到新药上市的时间，成为了众多科学家和行业专家所关注的问题。
近日，在由中国创新药物医学大会暨CMAC年会上，中国著名生物学家、原清华大学校长谷成明教授发表了一篇题为“药物研发需要经历14年的漫长周期，耗资26亿美元，80%的资金和时间集中在临床试验阶段，且效率低下”的演讲，他深刻剖析了这一问题的本质，并提出了一些具有前瞻性和实际意义的观点。
谷成明教授指出，当前的药物研发过程是一个极其复杂而漫长的系统工程，涉及到科学发现、临床试验、生产和推广等多个环节。根据谷成明的研究数据，药物研发在整个周期中大致可以分为以下几个阶段：首先，科研团队进行大量的实验设计和药物筛选，寻找有潜力的候选化合物或分子；接着，进入临床前研究阶段，进行人体试验，评估候选化合物的安全性和有效性；然后，进入临床试验阶段，将候选化合物大规模地应用于人体，对药物的副作用、疗效及安全性进行全面的评估，这通常需要持续几年甚至十几年的时间；最后，经过多轮临床试验后，药物被证明是安全有效的，符合相关法规要求后，才能进入市场销售和商业化阶段，这个过程被称为药物的研发生命周期。
尽管药品研发的流程看似漫长且艰辛，但谷成明教授认为，这一进程并非一蹴而就，而是经历了14年的漫长周期，总共花费了约26亿美元的巨额资金和大量的人力物力。据谷成明介绍，目前我国医药研发投入的比例已超过7%，远高于美国等发达国家，但仍远远低于全球平均水平。这其中，约有80%的资金和时间主要投入到临床试验阶段，这意味着我们的研发工作主要集中在一个相对较小且高度集中的环节，即临床试验。
然而，药物研发并非一件容易的事情。其中最大的难点在于临床试验效率的低下。传统的临床试验往往采用实人病例对照、单臂试验等方法，受制于设备和技术限制，验证药物疗效往往非常困难。此外，由于药物研发涉及许多未知因素，如副作用、疗效等，因此还需要进行大量的试验设计和数据收集，这无疑增加了临床试验的复杂性。
针对这些问题，谷成明教授提出了许多解决方案。他认为，未来的药物研发可能会更多地依赖于虚拟病人信息，通过构建虚拟患者组和采用计算机建模与仿真技术，可以极大地提高临床试验的效率。具体来说，虚拟患者组是指在计算机模拟器中创建的一组具有相似疾病特征和生理状态的人工合成体，这些个体模拟真实患者可能面临的各种风险和情况，使药物研发人员可以在虚拟环境中进行更精确、更全面的实验设计和数据分析。这种模拟技术不仅可以减少真实的患者参与度，降低治疗成本，还可以大大提高临床试验的效率，缩短研发周期，使得更多的新药能够更快地投入市场。
同时，谷成明教授也提到，除了虚拟患者的模拟外，利用计算医学技术开发特异性数字化模型也是实现药物研发高效化的重要手段。计算机建模与仿真技术可以模拟药物在体内分布、代谢、吸收和排泄的过程，以及其与机体细胞间的相互作用，从而更好地理解药物的作用机制和潜在副作用。通过这种方法，研究人员可以快速建立药物的数学模型，预测药物的效果和安全性，这对于新药的优化设计和早期预警至关重要。
过去一年，中国高校与企业间的合作项目已经开始显示出强大的应用潜力。例如，中国科学院苏州纳米所联合上海复旦大学共同启动了首个虚拟临床试验——Principal-001虚拟临床研究。该项目使用计算医学技术建立了肿瘤药物疗效预测的新方法，为有效验证药物效果提供了技术支持。这项研究不仅节省了大量的时间和金钱，而且突破了传统临床试验的局限性，为新药的研发提供了新的视角和策略。
总的来说，虽然药物研发仍面临许多挑战，包括研发周期长、临床试验效率低下的问题，但借助数字科技的力量，我们有理由相信，未来药品研发将会得到显著的进步和提升。谷成明教授的演讲和临床试验技术的发展成果，为我们指明了方向，期待在未来，我们能够在前沿的科技领域中看到更多的药物研发革新，为人类健康事业做出更大的贡献。